Roditelji oboljele djece: Sad je dobar i lijek o kojem nema informacija

Hrvatski premijer Andrej Plenković najavio je u četvrtak na sjednici Vlade da će 23 hrvatska pacijenta, mališani koji boluju od spinalne mišićne atrofije (SMA), biti uključena u kliničku studiju koju će u Hrvatskoj provoditi farmaceutska tvrtka Hoffmann–La Roche i dobiti novi lijek za svoju bolest, koji bi trebao poboljšati njihovo zdravstveno stanje.

Rekao je kako je na Svjetskom gospodarskom forumu u Davosu razgovarao s ključnim čovjekom velike farmaceutske kompanije Hoffmann–La Roche, a plod razgovora bio je intenzivan kontakt između predstavnika te kompanije u Zagrebu, Ministarstva zdravstva i svih nadležnih službi.

Dogovoreno je da će 23 pacijenta koji pate od SPA tipa 1, 2 i 3, a moguće kasnije i pacijenti s tipom 4 te bolesti, na temelju svih potrebnih odluka koja su etička povjerenstva već donijela, biti uključena u studiju koju Hoffman–La Roche provodi u još nekoliko zemalja, dodao je.

Pacijenti neće dobiti Spinrazu, koju su tražili roditelji malih pacijenata, nego je riječ o novom lijeku za koji Plenković vjeruje da će bitno poboljšati zdravstveno stanje oboljelih od SMA.

Alapić: ‘Nepoznata sudbina ostale djece’

“Pod vodstvom Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb bit će uključen veliki broj, a najviše malih pacijenata kojima će nova vrsta lijeka – dakle, ne više onaj lijek o kojem je bilo riječi ranije, gdje je, za razliku od tog lijeka, riječ o tabletama koje se uzimaju oralno – vjerujemo pomoći. Kroz otprilike sljedećih mjesec dana mislim da bi sve procedure trebale biti gotove”, rekao je premijer.

U udruzi roditelja oboljele djece “Kolibrići” kažu da pozdravljaju napredak o kojem je izvijestio premijer jer to pokazuje da se mogu iznalaziti rješenja ako se radi, ali nisu posve zadovoljni.

U prvom redu izražavaju žaljenje time što su, kako kaže predsjednica udruge Ana Alapić, ponovno tako bitnu informaciju vezanu uz liječenje njihove teško oboljele djece – da će njih 23 biti uključeno u kliničku fazu ispitivanja lijeka koji još, ističe, nije ispitan do kraja, za razliku od Spinraze, koja je dobila odobrenja da može na tržište – doznali iz medija.

“To je dio naših uvjeta koji su bili postavljeni u smislu da se omogući i sudjelovanje u kliničkim fazama ispitivanja lijekova, pa da se i na taj način dadne prilika roditeljima da sami odaberu odluku koja je najbolja za njihovo dijete. Da li će sudjelovati u kliničkoj fazi ispitivanja koja je neizvjesna – to će ovisiti o svakom roditelju koji će donijeti odluku za svoje dijete”, kaže Alapić.

No, problem je i, ističe, što i dalje ostaju pitanja u zraku jer to nisu sva djeca – ukupno je, navodi, 40-ero djece, od kojih je sada spomenuto 23, četvero ih je u postupku liječenja, što znači da se za njih još 13-ero ne zna što dalje.

“Koji su uvjeti uopće za sudjelovanje u kliničkoj fazi ispitivanja, nemamo opet nikakvih komunikacija ni informacija, osim onog što smo pročitali u medijima. Dakle, opet se postavlja pitanje što je s ostalom djecom koja neće zadovoljiti te uvjete kliničke faze ispitivanja, što je s odraslima, što je s trajnim rješenjem, jer mi nismo tražili fond za inovativne terapije koji bi bio samo za Spinrazu nego za sve takve slične slučajeve, kojih će u budućnosti biti.”

Problem nepoznanica lijeka u fazi ispitivanja

Također, sada je, smatra, jasno da nije riječ o veličini tržišta kao ograničenju u pristupu kliničkim fazama ispitivanja nego jedino o tomu koliko se država bori za svoje pacijente i daje im priliku.

U svakom slučaju, ističe, to nije cjelovito rješenje jer nisu uključeni svi pacijenti, a problematično je i to što taj lijek, za razliku od Spinraze, nije dobio odobrenje nego je u kliničkoj fazi ispitivanja i mnogo je nepoznanica.

“Donedavno nam se govorilo da se Spinraza ne daje upravo zato što je jako brzo izašla iz kliničke faze ispitivanja i nema dovoljno informacija, a sada nam je odjedanput prihvatljivije djecu staviti u kliničku fazu ispitivanja lijeka o kojem tek nemamo dovoljno informacija.”

Sada namjeravaju ponovno pozivati na razgovor jer se komunikacija o životima oboljele djece, zaključuje, ne može voditi na ovaj način nego trebaju svi sjesti za stol, iznositi prijedloge i doći do konačnog rješenja za sve.

U Hrvatskoj je nakon pritiska javnosti i prosvjeda roditelja oboljele djece koja nisu dobivala željenu i vrlo skupu Spinrazu, koja nije na listi Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO), a za koju kažu da pokazuje dobre rezultate, lijek za dio djece ipak nabavljen.

Iako su roditelji zahtijevali trajno rješenje financiranja liječenja putem fonda koji bi se prvenstveno punio iz državnog proračuna, u prosincu je odlučeno da se građanima omoguće dobrovoljne uplate na račun koji je Ministarstvo zdravstva otvorilo za donacije za skupe, inovativne lijekove za teške bolesti koje pogađaju najviše djecu, a koji nisu na listi HZZO-a.

Djevojčica Tea bolje nakon terapije Spinrazom

Za svaku uplatu država bi dodatno uplatila u fond isti iznos.

U tri je tjedna bilo prikupljeno tek nešto više od 27.000 kuna (3.639 eura), a samo jedna doza Spinraze košta 640.000 kuna (85.000 eura), da bi krajem veljače na računu bilo prikupljeno 653.000 kuna (87.600 eura).

Ministar zdravstva Milan Kujundžić komentirao je krajem veljače poboljšano zdravstveno stanje djevojčice koja je prva primila Spinrazu za SMA, rekavši kako je dobro da postoji pozitivni pomak i najavio da Vlada traži rješenja kako bi ubrzo većina ostalih oboljelih od te teške bolesti dobila lijek.

Jednogodišnja djevojčica Tea u prosincu je primila četvrtu dozu Spinraze, a njezina je majka rekla kako joj se zdravstveno stanje poboljšalo, ima više snage i bolje kontrolira pokrete ruku, nogu i glave.

Izvor: Al Jazeera i agencije